Quid du statut du médicament orphelin ?

© Shutterstock
© Shutterstock
Depuis quelques années, de plus en plus de médicaments orphelins apparaissent dans les pipelines des laboratoires pharmaceutiques. Ainsi, en 2012, puis en 2013, les médicaments orphelins représentaient plus de 30% des nouvelles molécules approuvées par les agences américaine, européenne et japonaise.

 

La plus part des « big pharmas » se lance dans le secteur des maladies rares. Fruit du hasard ou opportunité stratégique, la création du statut du médicament orphelin, a, probablement, conduit à cet engouement.

Cependant, depuis quelques années, les prix à l’année de certains médicaments orphelins sont souvent décriés dans la presse. En particulier aux Etats-Unis, où certain traitements dépassent les 300 000 dollars de coût de traitement par an.

Historique : le statut du médicament orphelin

A l’origine, le concept de médicament orphelin est apparu aux Etats-Unis dans les années quatre-vingt, et c’est en 1983 qu’est érigé le statut de médicament orphelin grâce à l’ «Orphan Drug Act ».

La création et la reconnaissance de ce statut se fera en 1993 au Japon, puis ce n’est qu’en 1999 qu’il apparaîtra en Europe.

Ce statut permet de désigner un traitement comme « médicament orphelin » selon un critère principal, la prévalence de la maladie :

  • En Europe, elle doit être inférieure à 5/10 000 (soit 250 000 personnes pour une maladie concernée sur une population avoisinant les 500 millions).
  • Aux Etats-Unis, elle doit être inférieure à 200 000 personnes (sur une population de 314 millions d’habitants).

Les maladies orphelines sont donc des pathologies «dites « rares ».

Ainsi, la création de ce statut permet d’inciter et de promouvoir  la recherche et le développement de traitement pour les maladies orphelines, grâce à de nombreux avantages en termes d’incitations financières et d’exclusivités commerciales.

Le médicament orphelin devenu partie intégrante du business model des big pharmas.

Pendant longtemps, les médicaments orphelins étaient principalement développés et commercialisés par des « biotechs » tels que Shire, Actelion, ou Genzyme….

Aujourd’hui, le médicament orphelin n’est plus seulement l’affaire des « biotechs », on le retrouve dans la plupart des grands laboratoires pharmaceutiques, avec en tête en 2013, le laboratoire Bristol Myers Squib, suivi de Novartis et Celgène selon la source Evaluate Pharma.

Ce phénomène s’observe également dans le rachat de Genzyme par Sanofi en 2011.

Selon les hypothèses de croissance du marché, le médicament orphelin représentera 19% des prescriptions totales dans le monde en 2020, totalisant environ 176 milliards de dollars.

De plus si l’on considère le nombre de désignation de médicament orphelin qui ne cesse de croître, 1000 désignations depuis la naissance de l’ « Orphan Drug Act » en Europe, 260 désignations accordées par la FDA sur une année en 2013 aux Etats-Unis, on peut deviner l’importance de ce marché d’ici quelques années.

A ce jour, la majorité des autorisations de mise sur le marché des médicaments orphelins font partie du domaine de l’oncologie, ce qui représente 44% des approbations. Cela s’explique en partie par les thérapies ciblées qui segmentent de plus en plus les populations à traiter. Par conséquent, les prévalences diminuent, à tel point que la pathologie est considérée comme orpheline.

A la recherche de nouvelles indications

L’une des stratégies des laboratoires est de repositionner leurs produits. Certains médicaments orphelins sont donc indiqués dans plusieurs indications orphelines comme l’Imatinib (principe actif du Gleevec ®de Novartis) qui est approuvé dans six pathologies orphelines.

D’autres passent d’une indication non rare à une indication orpheline  comme le sildénafil (principe actif du Viagra® de Pfizer) indiqué depuis quelques années dans l’hypertension artérielle pulmonaire. A l’inverse certains traitements, à l’origine commercialisés dans une maladie rare, trouvent une indication dans laquelle la prévalence augmente.

Ces stratégies de maintien sur le marché sont légitimes. Bien que le statut « orphelin » apporte de nombreux avantages, rien n’empêche un laboratoire concurrent de se lancer sur la même indication. En effet, l’exclusivité commerciale ne protège que l’utilisation du  principe actif dans une indication donnée. Par ailleurs, les médicaments orphelins ne sont pas une rente à vie, puisqu’ils sont aussi confrontés aux génériques et aux bio-similaires.

 

Face à cette envolée du nombre de médicaments orphelins mis sur le marché, parfois à des prix très élevés, il est nécessaire de s’interroger sur les prix que la société est capable d’accepter pour ces médicaments. Néanmoins, il est indéniable qu’il faut maintenir un niveau d’attractivité important, afin que les laboratoires continuent d’investir dans ces pathologies rares.

Certain pays ont crée des commissions spécialisées pour évaluer la valeur économique et sociétale des médicaments orphelins, notamment la Grande-Bretagne, avec la création de l’AGNSS, groupe indépendant du NICE, utilisant une nouvelle méthodologie dans l’évaluation des médicaments orphelins.

Il reste du chemin à parcourir dans le traitement de ces maladies. En effet, les médicaments orphelins disponibles ne couvrent que 5 % des maladies rares dans le monde.

Actuellement, 55 millions de personnes souffrent de ces maladies, et 250 nouvelles pathologies sont décrites chacune année.

 


 

Bibliographie :

http://www.evaluategroup.com/public/Reports/EvaluatePharma-Orphan-Drug-Report-2014.pdf

http://www.orpha.net

http://ema.europe.eu